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La anemia aplásica (AA) es un trastorno que se produce cuando la médula ósea deja de producir suficientes células sanguíneas nuevas, es decir, glóbulos rojos (que trasportan el oxígeno por el cuerpo), glóbulos blancos (que nos protegen de infecciones) y plaquetas (que ayudan a coagular la sangre y detener el sangrado).
Entre los síntomas y las señales más frecuentes de la anemia aplásica se encuentran los siguientes: fiebre/infecciones por escasez de glóbulos blancos, falta de energía (fatiga) debida a la anemia y hemorragia de las mucosas (sangrado en zonas como la boca y la nariz) por escasez de plaquetas en la sangre. El motivo de la escasez de células sanguíneas, cualquiera de ellas, es la reducción de las células precursoras de la médula ósea, que suele ocurrir cuando el sistema inmunitario ataca a este tejido o carece del entorno propicio para la producción de nuevas células sanguíneas.
En la actualidad, los tratamientos disponibles para los casos más leves de anemia aplásica son el tratamiento inmunodepresor (TIS) para inhibir el sistema inmunitario o las transfusiones de glóbulos rojos y plaquetas. El tratamiento inmunodepresor emplea fármacos como la globulina antitimocítica (ATG) y la ciclosporina para ayudar a restaurar la función normal de la médula ósea.
La anemia aplásica grave (SAA) se produce cuando la cantidad de dos o más tipos de células sanguíneas es inferior al promedio. El tratamiento utilizado habitualmente para tratar la SAA es el trasplante de células madre. El objetivo del trasplante de células madre es reemplazar la médula ósea deteriorada por células madre normales de un donante sano. El trasplante de células madre puede curar a más del 95 % de los pacientes que padecen SAA siempre que se disponga de un donante emparentado compatible. Los trasplantes de células madre de donantes no emparentados para casos de SAA ofrecen resultados similares en niños. Lo más conveniente es llevar a cabo el trasplante de células madre lo antes posible cuando se dispone de un donante compatible.
Antes de un trasplante de células madre, los pacientes se someten a un tratamiento para inhibir su sistema inmunitario a fin de permitir el crecimiento de las células madre nuevas del donante. Los pacientes suelen recibir ATG y ciclofosfamida para la inhibición de su sistema inmunitario. En Stanford personalizamos las dosis de ATG para maximizar sus beneficios (al reducir los riesgos de rechazo del injerto y enfermedad injerto contra huésped) y minimizar su toxicidad.
Los pacientes suelen recibir el alta del hospital una vez transcurridos 40 a 50 días del trasplante, cuando sus sistemas sanguíneo e inmunitario funcionan a niveles saludables.
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